基因疗法涉及治疗或工作基因复制的插入，去除或改变，以治愈疾病或缺陷或减慢疾病的进展，从而改善生活质量。 人类基因组图是迈向解决人类健康和疾病的新方法的第一步。 但是，基因疗法具有巨大的希望，将遗传物质转移到细胞中的任务仍然是一项巨大的技术挑战，并且需要从实验室培养和适应到临床相关状态。 动物细胞培养技术的发展对于基因疗法的进展至关重要。

由单基因缺陷引起的单基因疾病（例如囊性纤维化，血友病，肌肉营养不良和镰状细胞贫血）是人类基因治疗的主要靶标。

基因疗法的第一步是鉴定基因错误。 接下来是基因隔离和生成构造以进行正确表达。 基因的整合，然后在体内或体内递送遗传物质对于基因治疗的成功至关重要。 在体内治疗中，遗传物质直接在特定部位引入个体，在体内治疗中，靶细胞在患者体内进行治疗。 然后将这些单元扩展并转移回特定位点的个体。 离体技术涉及在培养细胞中的基因治疗，然后将其扩展并随后转移到靶组织。

临床相关

许多基因疗法的临床研究和试验已经批准并正在全球进行。 从1989年到现在，已经报道了约500项临床研究。 这些研究中有70％用于癌症治疗。